多发性骨髓瘤是一种由恶性浆细胞形成的癌症,每年约有3万美国人被确诊为多发性骨髓瘤。虽然治愈的方法仍然难以捉摸,但大量的临床试验和研究继续延长预期寿命。
Genomic-based个性化治疗
多发性骨髓瘤基因组计划(MMGI)加速了个性化治疗的发展。这是因为同一种癌症对人的影响是不同的。基因组研究正在识别分子差异,这将有助于针对特定的DNA改变的个性化治疗。
针对分子途径的治疗
MMRF在分子水平上对多发性骨髓瘤的关注,使其能够识别疾病发展和进展途径中的特定变化。干扰这些变化的疗法正在被创造和测试,使那些最需要知道结果的人:寻找治愈方法的病人。
Selinexor和多发性骨髓瘤
Selinexor是一种口服药物,研究对象是复发或屈光(不再对多种治疗有反应)的患者。不再对Velcade、Kyprolis、Revlimid、Pomalyst和Darzalex(抗cd38抗体)有反应的人取得了令人印象深刻的结果。副作用是低血计数和胃肠道问题。
锁骨和多发性骨髓瘤
Venetoclax,一种用于治疗慢性淋巴细胞白血病的药物,在复发/难治性多发性骨髓瘤中进行了测试。它显著降低了21%的参与者的肿瘤大小,以及40%的11和14号染色体易位(重排)的参与者的肿瘤大小。副作用是胃肠道问题,低血小板计数和贫血。
Pembrolizumab (Keytruda)与多发性骨髓瘤的关系
Keytruda, FDA批准用于治疗肺癌和黑素瘤,帮助免疫系统发现和杀死骨髓瘤细胞。Keytruda与Pomalyst和地塞米松在2 - 3个先前治疗的患者的研究显示,在高风险疾病因素的人有良好的结果。副作用是低水平的血细胞,气短,头晕。
奈非那韦(Viracept)与多发性骨髓瘤
奈非那韦用于HIV,与Velcade和地塞米松一起用于对蛋白酶体抑制剂(PI)如Velcade和Kyprolis难治的晚期骨髓瘤。奈非那韦靶向一种使骨髓瘤细胞对PI敏感的途径。对于治疗≥5种的患者,联合治疗是有效的。副作用是低水平的血细胞和感染的风险。
CTL019 CAR t细胞治疗临床试验
早期对CAR - T在AML(一种白血病)中的研究取得了显著的结果。CTL019是一种用于早期多发性骨髓瘤临床试验的研究性CAR - t细胞疗法。CTL019 CAR-T的靶点是骨髓瘤干细胞,它可以产生更多的骨髓瘤细胞。
BCMA CAR t细胞治疗临床试验
BCMA通过b细胞成熟抗原(BCMA)教导T细胞识别骨髓瘤细胞。这意味着b细胞教会T细胞找到并阻止骨髓瘤入侵者。BCMA为那些接受过多种治疗的人带来了希望。副作用是谵妄、癫痫和脑肿胀,这些都是可以逆转的。
抗体药物共轭,GSK2857916
GSK2857916混合了(1)一种可以通过附着于BCMA识别骨髓瘤细胞的抗体和(2)药物单甲基auristatin F (MMAF),后者杀死骨髓瘤细胞。研究才刚刚开始,到目前为止,副作用都是可以控制的眼部问题。
第二代CD38抗体,MOR202
Darzalex是一种CD38抗体,对治疗骨髓瘤有效,但与注射反应相关的安全问题。一种新的抗体MOR202正在研究中,预计可以减少输注反应。早期的研究表明,它是有效的,反应更少。
Empliciti (elotuzumab)治疗高危阴燃性骨髓瘤
这项研究是阴燃骨髓瘤的传统“观察和等待”方法的替代。一个更有效的替代方案可能是在多发性骨髓瘤进展之前进行早期治疗。Empliciti、Revlimid和地塞米松的联合应用显示了较强的临床疗效,有效率为71%。