通过改性病毒递送的基因治疗为症状之前提供治疗的希望
根据老年痴呆症协会2016年的数据,500万美国人与阿尔茨海默病(广告)生活。阿尔茨海默氏师是美国前六届死亡原因。此外,今年Alzheimer和其他痴呆症将花费2.36亿美元,更不用说未提高的家庭护理人员提供超过180亿美元的无偿护理(2015年)。
没有医学突破,预计的数字表明,到2050年,65岁以上的人数为阿尔茨海默病的人数可能三倍到近1400万人,其中一些预测将该数字调整为1600万。
我们不能让这些事实埋葬。阿尔茨海默氏症是各种各样的痴呆症,是一种家庭疾病,其影响家庭动态,家庭收入和家庭健康。它将夫妻变成护理合作伙伴。它经常将成年儿童转变为他们的父母的照顾者,他们也是他们的幼儿的看护人,这已经创造了“三明治世代”一词。
在继续努力寻找遗传途径来治愈阿尔茨海默,一项研究的结果可以彻底改变上面给出的数字。该研究涉及一种治疗,该治疗将改性病毒向大脑中的基因提供,这可以消除通过在任何症状发生之前开发阿尔茨海默氏症的损害。
称为慢病毒载体的病毒已经用于基因治疗。伦敦帝国学院的研究人员,已经显示了如何使用这种修改的病毒为了递送称为PGC1-α的基因,对小鼠的脑细胞破坏了广告的进展。
证据表明,治疗可以阻止称为淀粉样蛋白β肽的蛋白质在脑细胞中形成。淀粉样蛋白β肽是淀粉样蛋白斑块的主要成分,其是粘性蛋白质的粘稠丛,其在患有阿尔茨海默病的人的大脑中。这些斑块被认为是患有疾病的大脑死亡中的罪魁祸首。
本研究在尚未开发阿尔茨海默氏症的淀粉样蛋白特征的早期阶段,使用编程的小鼠在尚未开发的早期阶段进行患有阿尔茨海默病。用含有PGC1-α基因的适应病毒注射小鼠。
根据研究摘要,“阿尔茨海默病的当前疗法(AD)是对症的,并不靶向潜在的Aβ病理学和其他重要的标志,包括神经元损失......这些结果表明选择性诱导[改变的基因]在大脑的特定区域,可以有效地针对AD相关的神经退行性变,并具有治疗该疾病的潜力。”
这项研究仍然在鼠标阶段,使其痛苦地清楚地清除遗传疗法的真正帮助仍然是多年的。就像其他研究结果一样,每天向阅读公众提供令人沮丧的新闻,这些新闻与过去的阿尔茨海默氏症摧毁的人或者现在正在挑战和心碎。
然而,早在这项小鼠阶段的研究可能正在寻找治疗阿尔茨海默病的方法的过程中,它仍然提供了希望。虽然这对现在患有痴呆症的人没有帮助这一承诺是,对于这些人的家属,特别是那些携带APOE4基因的人,其中将它们提高疾病的风险增加,基因治疗可以在症状出现之前提供治愈。这是许多人有可能受到遗传广告影响的儿童和孙子的梦想。