关于阿兹海默症新药的五件事
很长一段时间以来，FDA第一次批准了一种治疗老年痴呆症的新药物。强烈的意见（和一些反对意见）接踵而至。
6月7日，FDA批准了一种名为Aduhelm（aducanumab）的药物来帮助减缓老年痴呆症引起的认知能力下降。这一宣布标志着阿尔茨海默病社区的一个巨大突破，它是自2003年以来第一个获得FDA批准的阿尔茨海默病新药，也是第一个针对疾病的基本过程而不仅仅是缓解症状的药物。
如果你或你所爱的人是600万患有老年痴呆症的美国人中的一员，你可能对这个大新闻有很多感觉和疑问。Aducanumab的批准引起了科学界和媒体的极大关注（并在这一过程中引发了一些争议）。但每个人都想得到答案的问题是什么？患者如何获得这种药物？
让我们复习一下基本知识：
阿杜汉（aducanumab）是第一种治疗老年痴呆症的药物。
这种药是一种药物抗淀粉样抗体治疗. 这是一种静脉注射疗法，针对一种叫做β-淀粉样蛋白的物质，这种蛋白质化合物在大脑中积聚，是阿尔茨海默病进展的标志之一。”这种疗法被FDA批准，因为它证明它能清除β-淀粉样蛋白。淀粉样斑块的减少被认为有助于减缓痴呆症的进展。
以前的老年痴呆症治疗已经被设计用来帮助治疗诸如记忆力减退或脑雾等症状，但从来没有任何东西被批准能延缓疾病本身的进程。”阿杜单抗是第一种真正针对基础生物学的治疗方法。这就是为什么这种药物在这个领域具有革命性的意义。
2.由于它填补了治疗以前无法治疗的疾病的“未满足的医疗需求”，因此通过加速程序获得批准。
“加速批准允许FDA根据他们将呼叫代理或中间端点拨出未满足的医疗需求的严重状况来批准药物。”斯奈德解释说。这意味着终点（在这种情况下，大脑中的β淀粉样蛋白的还原）被认为为患者提供益处，但不是100％被证明这样做。
由于阿尔茨海默病给这么多人带来了巨大的负担，而且缺乏这样的治疗选择，FDA决定通过快速通道批准阿杜单抗。与此同时，人们期望制药公司（Biogen）在向更多人推广该药的过程中，提供该药安全性和有效性的最新信息，从而为该药的疗效提供更具体的证据。
3.食品和药物管理局的决定得到了强烈的意见，有些是正面的，有些是负面的。
不是每个人都对阿杜单抗的批准感到高兴，事实上，FDA的咨询委员会拒绝在11月份赞同药物他说，缺乏证据表明它确实能减缓疾病的发展。自从食品和药物管理局宣布该委员会获得批准后，该委员会的三名成员已经辞职。尽管如此，像阿尔茨海默氏症协会这样的知名团体还是赞扬了FDA的决定，列举了对老年痴呆症患者及其家人的直接潜在益处。
这就是为什么不是每个人都这么肯定阿杜单抗的原因：它只在总共3482名轻度到中度认知障碍的阿尔茨海默病患者中进行了测试，并不是所有的研究都显示该药物有积极的益处。”斯奈德说：“这些试验很复杂，因为它们很早就停止了。”其中一个试验是阳性的，另一个不是。在科学界，因为这不是通常的治疗方法，所以在这方面有很多问题。“减少β-淀粉样蛋白是否真的有助于保持记忆和认知，也有一些不确定性，以及对一种叫做淀粉样蛋白相关成像异常（大脑肿胀的一种）的副作用的担忧。在其中一项试验中，34%的人服用最高剂量的阿杜单抗后出现ARIA，但80%的人没有症状。在经历过头痛和困惑等ARIA症状的20%患者中，这些症状被认为是暂时的（尽管显然需要更多的研究来探讨这种药物的潜在长期风险和益处）。
斯奈德指出，阿尔茨海默氏症协会认为FDA的批准是朝着正确方向迈出的一步：“我们已经评估并认为FDA做出了正确的决定，在批准这种药物的同时，还需要进一步的研究。”
4.准入仍然是一个主要问题。
Biogen给aducanumab定价高达每年56000美元（是的，你读对了）。该公司预计将在未来几周内开始向900个治疗中心发货。而到目前为止，我们还不太清楚私人保险单是否能涵盖治疗，如果能涵盖，患者的自付费用将是多少。该药有望纳入医保，但患者可能仍需自行承担部分费用。
6月12日，老年痴呆症协会发表声明称阿杜卡诺单抗价格“不可接受”并呼吁公平，可持续接入新药。由于该药物特异性靶向β淀粉样蛋白，乳蛋白备注，医生需要进行诊断测试以确认β淀粉样蛋白的存在以规定它。这可能最终进一步增加了患者的医疗费用。
5.进一步的研究可能会告诉我们更多，但现在，请与你的医生谈谈。
阿杜单抗令人兴奋的事情（除了作为一种突破性的治疗形式外）是它为阿尔茨海默病研究和治疗的进一步研究带来了希望。”历史告诉我们，第一种新药的批准使这个领域充满活力随着我们对这种疾病的理解不断加深…这种创新和兴奋[可生成]新的想法和新的潜在治疗方法。”
目前还有其他针对阿尔茨海默病生物学不同方面的临床试验。”这是一种复杂的疾病，可能需要多管齐下的治疗方法。希望这种药只是第一种出现的类似药物。
目前，阿尔茨海默病患者和护理人员能做的最好的事情就是与他们的医生进行坦诚的交谈。”斯奈德说：“与他们的医疗保健提供者就这是否是他们的一个选择进行对话，无疑是下一步的一个重要步骤。”。您的医生可以随时告知您是否适合使用阿杜单抗，如果是，如何以最安全、最实惠的方式使用。
老年痴呆症统计：老年痴呆症协会(n、 “事实和数字。”https://www.alz.org/alzheimers-dementia/facts-figures
FDA批准阿杜单抗：美国食品药品监督管理局(“FDA决定批准治疗老年痴呆症的新疗法。”https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
β淀粉样蛋白：老年痴呆症协会(“β淀粉样蛋白和淀粉样蛋白假说。”https://www.alz.org/national/documents/topicsheet_betaamyloid.pdf
关于FDA批准的阿尔茨海默病协会声明：老年痴呆症协会(“阿尔茨海默病协会欢迎FDA批准阿杜单抗。”https://www.alz.org/news/2021/alzheimers-association-fda-approval-aducanumab
老年痴呆症协会关于访问的声明：老年痴呆症协会(“新阿尔茨海默病治疗的下一步。”https://www.alz.org/news/2021/next-steps-for-new-alzheimers-treatment
